◆차바이오그룹, 세포·유전자치료제 투자 및 협력 강화의 장 성료
-‘The 2nd Cell & Gene Tech Investment Forum’ 개최
-CGT 연구자, 국내외 제약·바이오기업 및 기관, 투자사 관계자 등 400여 명 참석
차바이오그룹은 지난 10월 25일 판교 차바이오컴플렉스에서 ‘제2회 Cell & Gene Tech Investment Forum’을 성황리에 개최했다.
이날 행사에는 보건복지부, 첨단재생의료산업협회 관계자를 비롯해 세포·유전자치료(CGT) 분야 연구자, 국내 제약·바이오기업 및 기관, 투자사 관계자 등 400여 명이 모여 CGT 관련 국내외 최신 기술을 소개하고, CGT 기술 개발 기업 및 투자사 간의 협력방안을 모색했다.
차광렬 차병원·바이오그룹 글로벌종합연구소장은 ”차바이오그룹은 그동안 꾸준한 연구개발과 투자를 통해 CGT 분야에서 의미있는 성과를 이뤄왔다“며 ”더욱 깊이 있는 연구, 핵심적인 기술 개발, 활발한 생태계 조성을 위해 인류 건강 증진에 기여하고자 한다“고 심포지엄의 의의를 설명했다.
이번 행사를 공동 주최한 첨단재생의료산업협회(CARM, 회장 이득주) 김덕상 부회장은 “2021년 이후 지속된 바이오 투자 혹한기 속에서도 첨단재생바이오 분야에 대한 변함없는 관심과 열정을 확인했다”며 “내년 2월 본격적으로 시행될 첨단재생의료 치료와 더불어 협회도 투자 활성화 및 산업계 발전을 위해 다방면에서 지원을 아끼지 않을 것”이라고 전했다.
특히 이번 포럼에는 첨단재생의료산업협회(CARM)와 전략적 제휴(MOU)를 체결한 미국재생의료연합(The Alliance for Regenerative Medicine, ARM)의 티모시 헌트(Timothy Hunt) 대표가 초청돼 ‘CGT 분야의 최신 발전과 시장 진화’를 주제로 특강을 진행했다. 티모시 헌트 대표는 CGT 분야 주요 글로벌 트렌드와 인사이트를 공유하며 관련 분야 연구 동향과 글로벌 사업화에 관심이 많은 참석자들의 큰 주목을 받았다.
헌트 대표는 “ARM은 전 세계 바이오 기업들과 협업해 CGT 개발에 협력하고 있다”며 “2017년부터 2022년까지 5개의 CGT가 FDA의 승인을 받았는데, 2023년 한 해에만 5개의 CGT가 추가로 승인을 받는 등 그 수가 꾸준히 증가하고 있고, 올해는 최대 14개의 치료제가 승인될 가능성이 있다”고 말했다.
CGT 시장 인사이트 순서에서는 △미키 나카모리(Miki Nakamori) 아스텔라스파마(Astellas Pharma) CGT 분야 총괄의 ‘아스텔라스의 파트너링 전략과 사례’ △야스시 카이지(Yasushi Kajii) 다케다제약(Takeda Pharmaceutical) 연구개발총괄책임의 ‘CGT 부분에서 쇼난 헬스이노베이션 파크의 오픈이노베이션’ △문세영 이에스 인베스터 상무의 ‘바이오 분야에 대한 최신 트렌드와 투자자의 시각’ 등의 발표가 이어졌다.
해외 바이오기업 사업설명회 순서에서는 △엔킬트 테라퓨틱스(NKILT Therapeutics) 라파엘 오그나(Raphael G. Ognar) 대표 △하트시드(Heartseed) 키쿠오 야스이(Kikuo Yasui) 최고운영책임자 △몽구스 바이오(Mongoose Bio) 닐 워머(Neil Warma) 대표 △팀드온 (TeamedOn) 그레이 알트만(Gary Altman) 이사 등 혁신적인 기술을 개발하고 있는 글로벌 기업들이 NK세포를 활용한 항암치료와 TCR변형 T세포 치료제 등에 대해 발표했다.
한국 바이오기업 사업설명회 순서에서는 △이노퓨틱스 김태균 대표 △유틸렉스 이종수 사업개발본부장 △엠브릭스 정상원 대표 △지아이셀 홍천표 대표 △앱클론 강동호 부장 △파이안 바이오테크놀러지 한규범 대표 등 6개 기업에서 AAV 유전자 치료, 4세대 CAR-T 치료법 등의 최신 개발 동향을 발표했다.
차바이오그룹 CDMO 세션에서는 차바이오그룹 양은영 부사장이 분당차병원 GMP, 마티카 바이오랩, 마티카 바이오재팬, 미국 마티카 바이오테크놀러지 및 셀진바이오뱅크(Cell Gene Biobank)를 아우르는 차바이오그룹의 5개 글로벌 CDMO 네트워크를 소개했다. 이어서 팀 로우(Tim Rowe) 케임브리지 이노베이션 센터(CIC) 대표는 글로벌 오픈이노베이션 센터의 동향을 소개하면서, 차바이오그룹이 건설 중인 CGB(Cell Gene Biobank)에 CGT 특화 오픈이노베이션센터를 구축할 계획이라고 밝혔다.
폴 김(Paul Kim) 포워드 에퀴티파트너스(Forward Equity Partners) 대표이자 마티카 바이오테크놀러로지 대표는 CGT 분야의 투자와 사업경험을 바탕으로 한 인사이트를 공유해 CGT 분야의 기술개발 분야와 투자 분야에 있는 양쪽 청중의 주목을 끌었다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆아리바이오, 국제학회서 ‘AR1001’ 임상3상 진행현황 발표
-스탠포드대 샤론 샤 박사, 스페인 마드리드 ‘2024 CTAD’에서 연구 4편 소개
아리바이오(대표 정재준)는 10월 29일부터 11월 1일까지(현지시간) 스페인 마드리드에서 열리는 ‘2024년 알츠하이머임상학회(2024 CTAD)’에서 경구용 알츠하이머병 치료제 ‘AR1001’의 임상3상 시험(Polaris-AD)의 잠재적 혈액 평가 등 총 4편의 연구 결과를 발표한다고 29일 밝혔다.
이번 학회에서는 아리바이오 ‘AR1001’의 글로벌 임상3상시험 총괄책임자 (Global PI)로 활동 중인 스탠포드대학교 샤론 샤 교수(Sharon Sha, MD, MS)가 진행 상황을 발표한다. 샤론 샤 박사는 스탠포드대학교의 신경학 및 신경과학 임상교수로 뇌신경과학의 세계적인 석학으로 꼽힌다. 현재 스탠포드 메모리 디스오더스 센터(Stanford Memory Disorders Center) 책임자, 임상 연구 부의장, 스탠포드 알츠하이머 리서치 센터의 임상 및 행동 신경학 연구회의 공동 책임자로서 재직 중이며, 알츠하이머병 및 기타 신경퇴행성 환자를 위한 치료법을 개발하고 있다.
샤론 샤 교수는 AR1001 임상3상의 혈액 평가에서 알츠하이머병의 주요 바이오마커인 pTau-217의 분석이 독성단백질(아밀로이드 베타)의 양성 및 음성 상태를 판단하는데 우수하다는 연구결과를 발표한다. 이에 따라 혈액 바이오마커로 pTau-217/Aβ42 비율을 사용하면 양전자 방출 단층촬영(PET) 및 뇌척수액(CSF) 검사의 필요성을 줄이는 등 알츠하이머병 임상시험 선별의 시간과 비용을 절약할 수 있다는 설명이다.
앞서 2023년 열린 CTAD학회에서 아리바이오 미국지사 데이빗 그릴리 박사(CMO)는 AR1001 임상2상에서 혈액 pTau-181이 높은 환자들에게서 AR1001의 효과가 더욱 뚜렷했다는 연구 결과를 발표한 바 있다.
한편, 이번 학회에서 샤론 샤 교수는 현재 미국, 영국, 유럽연합 (EU) 및 한국의 AR1001 임상3상 사이트에서 히스패닉/라틴계 및 아프리카계 미국인 참가자, 아시아계 등 대표성을 가진 다양한 인구가 등록되고 있다는 분석 결과도 내놓는다. 피험자의 다양성(Diversity)은 FDA가 신약을 허가할 때 중요하게 여기는 요소 중 하나로 알려진다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆JW중외제약, 임상데이터·오가노이드 활용 항암신약 개발 협력 추진
-세계 최대 임상 및 유전체 데이터 보유 기업 ‘템퍼스AI’와 공동연구
-암 환자 유래 오가노이드 및 임상 데이터 활용 신약후보물질 평가 등 개발 추진
JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 정밀의료 분야의 글로벌 선도기업인 미국 템퍼스AI(Tempus AI)와 협력을 맺고 실제임상데이터(Real-World Data, RWD)와 오가노이드를 활용한 항암신약 개발을 가속화한다고 10월 29일 밝혔다.
이번 협력은 종양학 분야의 신약후보물질에 대한 유효성 및 안전성 검증을 신속히 진행하며, 다양한 암 적응증에 대한 연구 효율성을 높이는 데 중점을 두고 있다.
JW중외제약은 템퍼스AI가 보유한 임상 기록, 병리 이미지 등의 멀티모달(multimodal) 데이터와 환자 유래 오가노이드 모델을 활용해 자사의 신약후보물질을 정교하게 평가하고, 치료 반응을 예측할 수 있는 바이오마커를 검증할 계획이다.
템퍼스AI는 실제 암 환자 종양에서 유래한 다양한 오가노이드 모델을 제공한다. 이 모델들은 환자의 종양 특성을 그대로 반영하며, 템퍼스의 차세대 유전체 분석 기술인 xT를 통해 방대한 임상데이터와 연계된다.
이를 통해 양사는 오가노이드 연구 결과를 실제 환자 데이터와 비교함으로써, 신약후보물질의 임상시험 결과를 더욱 정밀하게 예측해 최적의 맞춤형 항암 신약으로 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
라이언 후쿠시마(Ryan Fukushima) 템퍼스AI 최고운영책임자(COO)는 “RWD와 인공지능을 활용해 차세대 암 치료제 개발을 선도하고 있는 JW중외제약과 협력하게 되어 매우 기쁘다”며 “템퍼스는 특정 암 적응증에 맞춘 오가노이드 패널을 구성해 실제 환자의 특성을 반영한 전임상 후보물질을 평가하고 있으며, 이번 연구가 얼마나 큰 성과를 낼지 기대된다”고 말했다.
박찬희 JW중외제약 최고기술책임자(CTO)는 “AI와 정밀의학 분야의 글로벌 리더인 템퍼스와 국내 최초로 파트너십을 맺게 되어 기대가 크다”며 “이번 협력은 한국에서 실제 임상 데이터를 활용한 신약 개발에 있어 중요한 전환점이 될 것이며, 글로벌 트렌드에 맞추어 국내 신약 개발 분야에도 긍정적인 영향을 미칠 것”이라고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆한미약품, 암세포 대사 취약성 표적하는 차세대 ‘MAT2A 저해제’ 공개
-국제 암 학술대회서 신규 항암 파이프라인 ‘HM100760’ 연구결과 발표
-MAT2A 저해제, ‘합성치사 원리’로 작용…난치성 암에 새 돌파구 기대
한미약품이 세계적 권위의 암 학회에서 신규 항암 파이프라인인 ‘MAT2A 저해제’를 처음 공개하며 새롭게 떠오르는 암 치료 분야의 혁신 선두 주자로 나섰다. MAT2A 저해제는 암세포의 대사적 취약성을 표적으로 삼아 기존 치료법으로는 효과를 보기 어려운 난치성 암에 대한 새로운 돌파구를 제시해 주목받고 있다.
한미약품은 지난 10월 23일부터 25일까지(현지시각) 스페인 바르셀로나에서 열린 국제암학술대회 ‘EORTC-NCI-AACR 2024’에서 △MAT2A 저해제(HM100760) △선택적 HER2 엑손20 삽입 변이 저해제 △SOS1 저해제(HM99462) 등에 관한 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 29일 밝혔다.
이번 발표에서 화제를 모은 MAT2A 저해제는 세포 내 특정 대사 경로에 중요한 역할을 하는 MTAP(메틸티오아데노신 포스포릴라제) 유전자가 결실된 암 종을 표적으로 해서 ‘합성치사(Synthetic Lethality) 원리’로 작용하는 항암신약이다.
현재 MTAP를 표적하는 상용화된 치료제는 없으며 선행 연구된 주요 약물의 경우 안전성 문제로 임상이 중단됨에 따라, MAT2A 타깃으로 우수한 효능과 낮은 독성을 지닌 차세대 치료제 개발이 주목받고 있다.
한미약품은 이번 연구에서 HM100760을 통해 췌장암과 폐암을 포함한 다양한 MTAP 결손 세포주에서 항종양 활성을 확인했으며, MTAP 유전자 결실을 가진 동물 모델에서도 우수한 항암 효과를 입증했다. 한미약품은 이 같은 연구 결과를 토대로 내년 상반기 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.
다른 발표에서는 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2024)에서 처음 공개된 ‘선택적 HER2 엑손20 삽입 변이 저해제’를 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인한 연구 결과가 소개됐다.
한미의 선택적 HER2 저해제는 야생형 EGFR(상피세포 성장인자 수용체)에 대한 선택성을 높여 부작용을 최소화하고, 경구 투여를 통해 HER2 엑손20 삽입 변이 및 HER2 야생형 종양 동물 모델에서 항암 활성을 나타냈다. 또 한미약품은 뇌 전이 동물 모델에서 선택적 HER2 저해제를 투약한 결과, 대조군 대비 뇌 전이 수준이 감소하는 것을 확인하며 뇌 전이 억제 효능을 입증했다.
한미약품이 발표한 HM99462는 암을 유발하는 유전자 돌연변이 중 치명적인 ‘KRAS 변이’가 활성화되지 못하도록 하기 위해, 신호전달 연쇄 역할을 하는 ‘SOS1’ 단백질과 KRAS 간의 결합을 억제하는 새로운 SOS1 저해제다.
현재 KRAS 변이에 따른 활성화를 막는 KRAS G12C 저해제가 폐암과 대장암에 한해 승인된 바 있으나 다양한 내성 메커니즘이 발생하고 있는 실정이다.
HM99462는 KRAS 변이 타입에 관계없이 KRAS-SOS1 간 단백질 결합을 저해함으로써 KRAS G12C 뿐만 아니라 G12D/V/S, G13D 등을 포함한 다양한 KRAS 변이 고형암 세포주에서 항암 활성을 나타냈다. 아울러 EGFR 변이 저해제와의 수직 억제를 통한 강력한 시너지 효과를 보여주며 EGFR 변이 폐암의 치료 가능성까지 확인했다. 한미약품은 이 같은 연구 결과를 토대로 내년 상반기 중 임상1상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 신청할 계획이다.
한미약품 최인영 R&D센터장은 “새롭게 떠오르는 MAT2A 저해제 개발 시장이 아직 초기 단계인 상황에서, 한미의 MAT2A 저해제는 우수한 항암 효능을 입증하며 차세대 치료제로서의 혁신 잠재력을 보여줬다”며 “앞으로도 항암 치료의 패러다임을 변화시키고, 난치성 암을 극복할 수 있는 새롭고 독창적인 접근 방식을 지속적으로 탐구해 나가겠다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆HK이노엔-노바셀, 면역질환 신약후보물질 도입 계약 체결
-FPR2 길항제 기전 차세대 펩타이드 물질…면역질환 신약 개발 계획
-피부, 호흡기 및 안과질환 등 다양한 치료제 개발 가능성 모색 예정
HK이노엔(대표 곽달원)은 펩타이드(PEPTIROID) 면역치료제 개발 전문기업인 노바셀테크놀로지(대표 이태훈)로부터 면역질환 신약후보물질을 도입했다고 10월 29일 밝혔다.
HK이노엔이 도입한 신약후보물질은 FPR2 길항제(FPR2 agonist) 기전의 차세대 합성 펩타이드 물질로, 몸속에서 과도한 면역반응을 조절하는 ‘FPR2’를 활성화한다.
HK이노엔은 후보물질이 가진 염증 억제, 세포 재생 촉진 작용 원리에 기반해 안과 질환 또는 피부, 호흡기 질환 관련 다양한 치료제 개발을 모색할 예정이다.
HK이노엔 김봉태 신약연구소장은 “인구 고령화 및 고령 인구의 면역 기능 저하로 감염성 질환, 자가면역 질환 발병률이 증가하고 있다“며 “이번 신약 물질의 약효 및 안전성을 확보해 면역질환 신약 파이프라인을 확충할 것”이라고 전했다.
노바셀테크놀로지 이태훈 대표이사는 “HK이노엔과 초기 파이프라인 공동개발을 통해 차세대 펩티로이드의 글로벌 시장 진출의 교두보를 마련한 기회가 됐으며, 양사의 기술력 및 신약개발 역량의 협력으로 신약후보물질 가치를 높일 수 있을 것으로 기대한다”면서 “이번 계약과 더불어 글로벌 제약사에 추가 기술이전 및 기술성 평가를 통해 내년 성공적인 코스닥 시장 진출을 할 것”이라고 전했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆국제약품, 창립 65주년 맞아 삼성농아원에 쌀 940kg 기부
-사회적 책임 다하는 사랑나눔 실천
국제약품이 창립 65주년을 맞아 의미 있는 나눔활동을 펼쳤다.
국제약품(대표 남태훈)은 지난 10월 25일 제65주년 창립기념일을 맞아 기업과 단체로부터 받은 쌀(940kg)을 서울 동작구에 위치한 청각장애 아동 보육시설인 삼성농아원을 방문해 전달했다고 29일 밝혔다.
1957년 설립된 삼성농아원은 청각장애아동들이 장애를 극복하고 특수교육과 재활을 통해 잠재능력을 개발해 사회 일원으로 자립할 수 있도록 지원하고 있다.
이번 국제약품의 기부는 일회성 꽃화환 대신 쌀화환을 선택해 지역사회와 상생하는 기업의 사회적 책임을 실천하고자 하는 취지에서 진행됐다.
삼성농아원 김영실 국장은 “코로나 여파 및 최근 어려운 경기로 후원을 중단하는 곳이 많아 걱정했다”며 “매번 잊지 않고 쌀나눔을 실천해주셔서 감사하다”고 전했다.
김성규 국제약품 전무는 “청각장애 아동들이 편견없이 밝고 건강하게 성장할 수 있도록 꾸준히 힘을 보탤 것”이라며 “앞으로도 다양한 사회 공헌 활동을 지속적으로 이어나갈 계획이다”라고 화답했다.
한편, 국제약품은 사랑의 쌀나눔 실천 외에도 2022년 한국장애인녹색재단과 건강한 세상을 만들기 위한 업무협약(MOU)을 체결한 바 있으며 생명나눔 헌혈캠페인 진행, 배식봉사 활동, 환경보호 활동, 마스크 기부, 이재민 지원, 의료 봉사용 의약품 지원, 장학금 지급 등 다양한 봉사활동을 펼치고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>
