이번에 발굴한 치매 원인 유전자는 세계 최초로 완성한 10만여종의 형질전환초파리 게놈검색시스템을 활용한 것으로, 4종의 억제제(화합물)는 미국 특허 및 국제특허(PCT)를 출원했다.
새로 발굴한 치매 유전자는 뇌세포에서 치매원인 물질인 에이베타 단백질의 생성을 촉진시키는 역할을 하며 모델 동물에서 이 유전자의 기능을 약화시키면 에이베타 단백질의 양이 급격히 감소하는 것으로 조사됐으며 사람세포 및 동물실험에서도 이 같은 사실이 확인됐다.
김 교수팀은 이 유전자의 기능을 억제하는 물질 발굴에 집중, 4종의 화학물질을 찾아내는 데 성공했으며 이 물질은 분자량이 아주 작아 동물의 내장벽을 통해 쉽게 흡수된다.
특히 이물질을 사람세포와 실험동물에 투여하면 극히 소량으로도 에이베타 생성량을 저하시켜 4종의 화합물 가운데 1종류는 10nM(나노몰라) 정도의 나노급 농도에서도 에이베타의 생성량을 50% 가량 저하시키는 것으로 나타났다.
이 화합물 가운데 3종은 인체에 무해성이 입증, 임상 1상 통과가 무난할 것으로 예상되며 제넥셀㈜는 곧 미국과 일본 등에서 임상시험 대행사 물색에 나서 2006년부터 임상시험이 가능할 것으로 기대하고 있다.
김 교수는 "이번 특허출원은 "모델동물을 이용한 신약개발"이라는 사업모델의 우수성과 경쟁력을 입증하는 첫번째 결과"라고 말했다.
해마다 급증하고 있는 치매환자는 2025년에 3천700만명 가량이 발생할 것으로 예측, 치료제 시장 규모는 연간 8조원에 이를 것으로 예상되지만 현재까지 개발된 치매치료제는 없고 증상 완화제만이 판매되고 있는 실정이다.
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