한국유전자치료학회(회장 이제호, 삼성서울병원 산부인과 교수)는 오는 19일 오후 2시 서울대학교병원 임상의학연구소에서 선천성 면역결핍질환인 만성육아종 질환(CGD:Chronic Granulomatous Disease)을 대상으로 하는 혈액줄기세포 치료제 개발 관련 국제워크숍을 개최한다.

이번 워크숍에는 만성육아종 질환 치료를 대상으로 세포유전자치료를 최초로 수행한 미국국립보건원의 말렉 박사, 혈액세포를 이용한 유전자치료 전문가인 독일 게오르그 스파이어 하우스의 그레즈 박사, 다종의 유전질환 관련 임상시험을 수행하고 있는 영국 어린이건강연구소(ICH)의 트레셔 박사 등 전 세계 혈액줄기세포 치료제 최고 권위자들이 모인다.

또한 국내연좌로 서울대학교 어린이병원 김중곤 교수(소아임상면역학회장)가 참석해 바이로메드와 함께 개발 중인 만성육아종 질환 치료제의 임상사례를 발표할 예정이다.

국내외 연좌들은 만성육아종 질환을 대상으로 한 각국의 임상시험 결과에 대해 발표를 하고 혈액줄기세포를 이용한 치료제 개발에서의 제한요소들을 집중 토의, 개선방향에 대한 의견을 수렴할 예정이다. 일본의 주요 연구자들도 참석해 향후 공동개발 계획까지 논의하게 된다.

이번 워크숍을 계기로 만성육아종 질환을 포함한 5천여종 이상의 희귀질환으로 고통 받고 있는 수많은 환자들에게 희망을 북돋워줄 수 있을 것으로 기대되고 있으며, 향후 혈액줄기세포를 이용한 세포유전자치료법이 더욱더 활성화되고 발전할 수 있는 계기가 될 수 있을 것으로 전망된다.

한편 외부에서 침입한 세균이나 진균 등을 처리하는 역할을 하는 백혈구의 기능 결함에 의해 발생하는 만성육아종 질환은 25만 명당 한 명 꼴로 생기는 선천성 면역결핍질환이다. 이 질환은 조혈모세포이식 등의 치료방법이 있기는 하나, 공여자가 부족하고 면역체계 거부반응 등의 문제로 치료실패율이 높아 치료에 한계가 따른다. 이에 학계는 혈액줄기세포에 정상유전자를 전달하는 세포유전자 치료방법이 선천성 면역결핍질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 연구개발에 몰두하고 있다.