[TODAY 제약·산업계 포커스] 2024년 8월 13일자

제약, 바이오, 의료기기 등 보건의료 산업계 이모저모

◆GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 일본 임상1상 계획서 승인
-노벨파마와 글로벌 혁신신약(First-in-Class)으로 공동개발

GC녹십자(대표 허은철)는 일본의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN, Clinical Trial Notification)를 승인받았다고 8월 12일 밝혔다.

지난 5월 FDA로부터 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어 이번 일본 PMDA 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆신풍제약, 허혈성 뇌졸중 치료제 ‘SP-8203’ 3상 IND 신청
-852명 중등증 및 중증 뇌경색 환자 대상 유효성 및 안전성 확보 추진
-혁신신약 후보물질로 다양한 뇌졸중 동물모델에서 다중기전 효과 확인

신풍제약(대표 유제만)은 식품의약품안전처에 뇌졸중 혁신신약 후보물질인 ‘SP-8203’(성분명 오탑리마스타트, Otaplimastat)의 국내 3상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 8월 9일 밝혔다.

이번 임상은 혈전용해제 표준치료를 받는 급성 뇌경색 환자에서 SP-8203(Otaplimastat)주의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 평행, 위약대조 제3상 임상시험으로, 852명의 중등증 및 중증 뇌경색 환자를 대상으로 90일 동안 추적 관찰을 진행할 계획이다.

뇌경색(허혈성 뇌졸중)은 막힌 뇌혈관으로 인해 뇌혈류가 감소돼 뇌조직이 기능을 하지 못하게 만드는 질환으로, 세계보건기구(WHO)가 발표한 세계 사망원인 2위에 해당한다.

SP-8203(오탑리마스타트)은 계열 내 최초 약물(First-In-Class)로 개발되는 혁신신약 후보물질로, 다양한 뇌졸중 동물모델에서 다중기전의 뇌신경보호 효과가 확인된 바 있다. 뇌경색으로 인해 야기되는 뇌손상과 표준 치료인 혈전용해제 투여로 인해 발생되는 손상을 동시에 감소시키며, 혈전용해제와 병용요법이 가능한 혁신신약 치료제다. 기존의 표준 치료인 혈전용해제로 단독 치료할 때보다 환자의 예후를 효과적으로 개선할 수 있을 것으로 예상된다.

앞서 신풍제약은 적정 뇌졸중 환자군을 대상으로 SP-8203주의 전기 및 후기 2상 임상시험을 진행, 뇌경색 환자에서의 안전성과 신경학적 및 기능적 장애 개선의 결과를 도출했으며, MRI 이미징 영상을 이용한 뇌경색 부피 증가에 대한 억제효력을 통해 뇌졸중 치료에 새로운 전략으로 적용될 수 있다는 가능성을 확인한 바 있다.

신풍제약은 “뇌졸중의 약 80%가 허혈성 뇌졸중이지만 치료제는 한정되어 있다”며 “허혈성 뇌졸중 치료제 후보물질인 SP-8203주는 기존 혈전용해제의 한계를 극복할 수 있는 First-In-Class 혁신신약으로, 마지막 관문인 3상 임상시험을 성공적으로 수행해 약물의 우수성을 입증하고 환자들에게 보다 다양한 치료 옵션을 제공하겠다”고 밝혔다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆한독 미국 파트너사, 담도암 치료제 임상2/3상 환자등록 완료
-컴퍼스테라퓨틱스, 150명 환자 대상 HDB001A 병용/단독요법 비교 분석

한독 파트너사인 미국 컴퍼스테라퓨틱스(Compass Therapeutics)는 8월 6일(현지시간) 전이성 또는 재발성 담도암 환자를 대상으로 하는 ‘HDB001A(CTX-009)’ 임상2/3상의 계획된 150명의 환자등록을 완료했다고 발표했다.

한독과 컴퍼스테라퓨틱스는 담도암 치료제로 잠재력이 높은 혁신적인 이중항체 신약 ‘HDB001A(CTX-009)’ 개발에 협력해오고 있다. 컴퍼스테라퓨틱스는 한독이 진행한 한국 임상2상을 토대로 미국에서 임상 2/3상인 COMPANION-002를 진행하고 있다.

COMPANION-002는 전이성 또는 재발성 담도암 환자 150명을 대상으로 HDB001A(CTX-009)과 파크리탁셀의 병용요법과 파크리탁셀 단독요법을 비교 분석하는 방식으로 진행된다. 이번 임상을 미국과 한국에서 진행할 계획이었으나 미국에서 전체 환자의 모집이 마감됨에 따라 한독이 진행하기로 했던 한국에서의 환자 모집은 진행하지 않게 됐다. 한독은 임상 결과를 HDB001A(CTX-009)의 국내 허가를 위한 임상 데이터로 활용할 계획이다.

또한 컴퍼스테라퓨틱스는 담도암 환자를 대상으로 HDB001A(CTX-009)을 1차 치료로 사용하는 새로운 연구자주도임상(Investigator Sponsored Trial)을 승인받았다. 이 임상은 텍사스 MD앤더슨암센터에서 진행되며 HDB001A(CTX-009)는 담도암 치료의 1차요법인 젬시타빈(gemcitabine), 시스플라틴(cisplatin), 더발루맙(durvalumab)에 추가요법으로 진행된다.

컴퍼스테라퓨틱스의 공동 설립자이자 이사회 부의장 겸 CEO인 Dr. 토마스 슈츠(Thomas Schuetz)는 “2차 치료로 진행한 COMPANION-002 임상시험의 환자 등록에 이어 MD 앤더슨의 연구자들과 협력해 HDB001A(CTX-009)를 1차 치료로 확대할 수 있는 기회를 마련하게 돼 매우 기쁘다”라고 말했다.

한독 김영진 회장은 “COMPANION-002의 환자모집이 빠르게 되며 한독이 주도한 한국 임상2상에 이어 더 많은 담도암 환자를 대상으로 한 데이터를 확보하는 데 한발 더 가까워졌다”며 “치료 옵션이 부재한 담도암 영역에서 새롭고 혁신적인 치료제가 하루빨리 국내에 선보일 수 있기를 기대한다”고 말했다.

한편 한독은 HDB001A를 최초개발(ABL001)한 에이비엘바이오와 라이선스 계약을 체결해 한국 내 권리를 보유하고 있다. 컴퍼스테라퓨틱스는 한국을 제외한 글로벌 권리(CTX-009)를 보유하고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆효림장학재단, 경기·대구·전남 지역 학생 35명에 장학금 전달

국제약품(대표이사 남태훈) 창업주가 설립한 효림장학재단(이사장 이필우)은 지난 8월 1일 대구·전남지역과 관내 지역인 성남의 고등학생 27명, 가천대학교·한국외국어대학교 대학생 8명 등 총 35명을 선발해 총 2,800만원의 장학금을 전달했다고 12일 밝혔다.

재단법인 효림장학재단은 국제약품 창업주인 효림 남상옥 회장이 후학 양성과 사회환원차원에서 사재를 출연, 1977년에 설립한 이래 전국을 대상으로 경제적 형편이 어렵지만 학업 성적이 우수한 학생들을 선발해 48년 동안 꾸준히 장학사업을 펼쳐 오고 있다.

효림장학재단은 경제적 어려움을 겪는 학생들이 위기를 딛고 꿈을 향해 나아갈 수 있도록 장학금을 지속적으로 지원해 나간다는 방침이다.

남태훈 국제약품 대표이사는 “올해의 장학생으로 선정된 학생분들에게 진심으로 축하한다”며 “장학생 선정의 의미만큼 장학금을 받은 학생들이 끊임없는 노력과 열정으로 경쟁력 있는 인재로 성장할 수 있도록 효림장학재단은 지속적인 지원으로 학생들의 작은 힘이 되겠다”고 말했다.

남태훈 대표는 장학금 지원 외에도 생명나눔 헌혈 캠페인 진행, 배식봉사 활동, 환경 보호활동, 마스크 기부, 사랑의 쌀 나누기 행사, 이재민 지원, 의료 봉사용 의약품 지원 등 아낌없는 기부활동을 이어나가고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆ 메라키플레이스, 한국MSD와 서비스 제공 계약 체결
- HPV 백신 가다실9에 대한 접근성과 편의성 향상 기대

‘나만의닥터’를 운영하는 메라키플레이스(공동대표 선재원·손웅래)는 최근 한국MSD(대표 알버트김)와 가다실9 웹사이트 내 병원 찾기 서비스 제공 계약을 체결했다.

가다실9 웹사이트에서 병원 찾기 링크를 클릭하면 나만의닥터 사이트로 연결되는 방식이다.

이번 계약으로 소비자는 나만의닥터 어플리케이션을 통해 가다실9 접종이 가능한 병원 찾기와 백신 접종을 위한 진료 예약이 가능해져 접종에 대한 접근성과 편의성을 높일 수 있을 것으로 기대된다는 게 메라키플레이스 측의 설명이다.

특히, 나만의닥터 어플리케이션을 이용하면 접종 스케쥴 관리 등도 가능해 2~3회에 걸쳐 진행하는 가다실9 접종 및 복약순응도 향상에도 도움이 될 것으로 판단된다고 설명한 메라키플레이스다.

손웅래 공동대표는 “나만의닥터 플랫폼의 다양한 기능을 활용하면 접종 필요성에 대한 인식까지 높일 수 있을 것으로 보인다”라며 “글로벌 제약기업 MSD와의 협력을 통해 사용자들에게 더욱 신뢰할 수 있는 서비스를 제공하고 HPV 관련 질환 예방에 대한 장벽을 낮출 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다.

한편, 메라키플레이스는 사용자들이 다양한 건강관리 기능을 통해 모은 ‘닥터포인트’ 재화를 의료서비스 이용료의 일부로 지불하는 기능을 나만의닥터 플랫폼에 도입했다. <정윤식·jys@kha.or.kr>

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