하루 한번 물에 타서 마시는 간편한 철중독증 치료제 ‘엑스자이드(성분명: 데페라시록스)’가 평생 수혈을 받아야 하는 국내 만성혈액질환자들의 철중독증 치료에 유의하게 효과적이라는 국내 임상연구 중간결과가 최근 서울 그랜드 힐튼호텔에서 열린 ‘대한혈액학회 창립50주년 기념 혈액학회 종합학술대회’에서 발표됐다.

철중독증은 골수이형성증후군, 재생불량성빈혈 등 만성혈액질환자들이 장기간 수혈치료를 받는 과정에서 체외로 배출되지 못한 철(Fe)이 몸에 과도하게 쌓여 생기는 병이다.

대한혈액학회에서 발표된 이 임상연구는2007년 3월부터 2008년 4월까지 전국 24개 대학병원에서 치료받고 있는69명의 철중독증 환자를 대상으로 1일1회 엑스자이드 현탁액을 복용하게 한 후 간내 철 함유량(LIC: Liver Iron Content)과 체내 철수치(혈청 페리틴수치)를 측정한 ‘KAMS0112’ 연구이다.

임상시험에 참여한 환자는 골수이형성증후군 환자 27명(39.1%), 재생불량성빈형환자 42명(60.9%)이었으며 평균연령은 50.6세였다. 남성 35명, 여성 34명으로 남녀비는 동일했다.

임상연구 중간결과 엑스자이드를 복용한 장기수혈 환자 72.5%의 철수치가 치료전(6181.5ng/ml) 보다 42.4%(3562.3ng/ml)나 감소했다. 철중독의 기준이 되는 체내 혈청 페리틴수치가 1,000ng/ml 이하까지 내려간 환자도 전체의 15.9%에 달했다. 간내 철 함유량(LIC) 역시 대상환자의 80%가 감소효과를 보였으며 감소비율은 치료 전 25.8mg/g보다 평균27.7% 낮아진 18.6mg/g이었다.

KAMS0112연구의 책임연구자인 신촌세브란스병원 민유홍 교수(혈액종양내과)는 “기존의 철중독증 치료요법은 1주일에 5~7일 동안, 하루에 8~12시간씩 피하 또는 정맥주사를 통해 투여해야 하는 등 소아 환자뿐 아니라 성인환자에게도 큰 고통이었다”며 “물이나 오렌지 주스에 따서 1일1회 간편하게 마시는 엑스자이드의 국내 보급으로 철중독증으로 인한 장기손상으로부터 환자를 보호하고 골수이식의 성공률을 높일 수 있는 획기적인 전기를 마련하게 됐다”고 말했다.

임상 중 발생한 부작용으로는 소변 내 크레아티닌 수치 상승(8.7%), 구역감(5.5%), 단백뇨(4.3%), 피부발진(4.3%) 등으로 경미했다.

이번 엑스자이드 임상연구는 국내에서 단일약제를 가지고 혈청 페리틴 수치 뿐 아니라 간내 철 농도 측정법을 통해 얻은 전향적 임상연구 자료라는 점에서 의미가 있는 것으로 최종 임상결과는 올 하반기에 해외학회를 통해서 소개될 예정이다.

현재 국내에는 만성 수혈을 받아야 하는 재생불량성 빈혈과 골수이형성증후군 등 만성혈액질환 환자가 약 7천여 명에 달하는 것으로 추정된다. 우리 인체 내에는 철을 자체적으로 체외로 배출할 수 있는 기능이 없어, 평생 수혈을 받아야 하는 만성혈액질환의 경우 수혈을 받을 때마다 혈액 내 포함된 철분이 체내에 지속적으로 쌓여 철중독증을 생기게 된다. 체내에 남은 잉여 철은 간, 심장, 내분비샘 등에 쌓여 간경화, 심부전, 당뇨병 등 생명을 위협하는 심각한 합병증을 일으키게 된다.

노바티스에서 개발한 엑스자이드는 만성수혈로 인한 철중독증 치료제로서 2007년 4월1일부터 국내 시판되고 있다.