◆젬백스 알츠하이머병 치료제 ‘GV1001’, 유럽 첫 환자 등록
-프랑스, 핀란드, 포르투갈 IND 추가 승인…유럽 6개국 승인 완료
㈜젬백스앤카엘은 유럽에서 진행 중인 알츠하이머병 임상시험의 첫 환자 등록을 완료했다고 3월 30일 밝혔다.
젬백스에 따르면 지난 29일 스페인에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험 첫 환자 등록을 완료하며 미국에 이어 유럽에서도 임상시험이 본격 개시됐다.
GV1001의 글로벌 임상시험은 미국에서 지난해 10월 첫 환자가 등록됐고, 현재까지 총 6명의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.
또한 젬백스는 최근 프랑스, 핀란드, 포르투갈에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 스페인, 폴란드, 네덜란드에 이어 3개국에서 추가로 승인이 완료된 것이다. 현재 마지막으로 남은 이탈리아에서도 임상시험 승인이 순조롭게 진행되고 있다.
유럽 7개국에서 진행되고 있는 GV1001의 알츠하이머병 치료제 2상 임상시험은 미국 FDA가 승인한 임상시험계획서를 적용한 것으로, 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모로 진행된다.
이번 임상시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다.
젬백스 관계자는 “당초 계획한 유럽 7개국 중 6개국에서 임상시험을 승인받았고, 어제 첫 환자 등록이 완료되면서 유럽 임상시험도 본격 궤도에 올랐다”며 “미국과 유럽의 글로벌 임상시험이 차질없이 진행되어 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 효능과 안전성을 입증하는데 총력을 기울이겠다”고 밝혔다.
한편, 젬백스는 최근 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획을 승인받아 한국 최초의 PSP 임상시험 개시를 앞두고 있다. 국내외에서 적극적으로 진행하고 있는 알츠하이머병 임상시험에 이어 PSP 2상 임상시험을 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 영역을 확장해 갈 예정이다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆희귀질환 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 국내 허가
-사노피 개량생물의약품, 새로운 치료 옵션으로
사노피 한국법인(이하 사노피)는 자사의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’(성분명 아발글루코시다제 알파)이 3월 29일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
넥스비아자임은 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 최초로 개량생물의약품으로 품목허가를 받았다. 넥스비아자임 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 ‘마이오자임’뿐이었다.
폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며, 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기사망까지 이를 가능성 또한 있다.
개량생물의약품은 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)을 개선하거나 의약 기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품을 말한다.
넥스비아자임은 지난 수년간 폼페병에서 허가된 유일한 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가됐다. 넥스비아자임은 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.
이와 같은 넥스비아자임의 M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선해 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다.
이번에 허가된 넥스비아자임은 국내 전문의약품으로는 세 번째로, 희귀의약품으로는 최초로 승인받은 개량생물의약품이 됐다.
넥스비아자임은 국내 허가에 앞서 미국 FDA로부터 Breakthrough Therapy Designation(혁신치료제)로 지정받아 2021년 8월 허가 승인됐고, 또한 지난해 6월엔 유럽에서 품목허가 승인을 받기도 했다.
국내에서 허가받은 적응증은 ‘폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자’로 장기 효소 대체 요법에 사용한다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆팜젠사이언스, 연매출 2천억 클럽 도전 밝혀
-정기주주총회 개최
㈜팜젠사이언스(대표 박희덕·김혜연)는 3월 29일 경기도 화성 향남캠퍼스에서 제57기 주주총회를 개최하고, 지난해 매출액 1,509억원 재무제표를 승인했다고 30일 밝혔다.
팜젠사이언스 박희덕 대표는 “지난 2021년 연매출 1,000억 클럽에 가입한지 일년만에 1,509억원이라는 성적표를 받게 돼 기쁘다”면서 “올해는 2,000억원 클럽에 도전해 주주 여러분이 보내주신 믿음과 성원에 보답하며, 가장 빠르게 성장하는 제약회사의 신화를 써 나가겠다”고 포부를 밝혔다.
팜젠사이언스는 이날 주주총회에서 △연결재무제표 및 재무제표 △이사 선임 △감사 선임 △이사 보수 한도 △감사 보수 한도 등 5개 안건을 원안대로 승인했다. 이에 따라 류남현 팜젠사이언스 부회장이 사내이사로 재선임됐고, 김오영 단국대학교 산학부총장과 김충우 법무법인 담박 대표변호사를 사외이사로 신규 선임했다.
김오영 사외이사는 서울대학교(공업화학), 메사추세츠대학원(생체재료, 박사)을 졸업하고, 효성그룹, 단국대학교 공과대학장을 거쳐 현재 산학부총장으로 재임중이며, 산학협력 분야에서의 탁월한 식견은 물론 훌륭한 성품으로 신망을 받고 있다.
김충우 사외이사는 고려대 법대와 대학원을 졸업하고, 34회 사법시험에 합격하여 대검찰청 검찰연구관, 서울고등검찰청 검사, 금융정보분석원(FIU) 심사분석실장, 금융감독원 조사기획국장 등을 거쳐 법무법인 담박의 대표변호사로 활발하게 활동 중이다.
신규 감사는 남복현 변호사가 선임됐다. 남복현 변호사는 연세대 법대를 졸업하고, 35회 사법시험에 합격하여 부산지검, 서울지검 검사를 거쳐 현재 법무법인 바른 변호사로 왕성하게 활동 중이다.
팜젠사이언스는 이날 주주총회를 통해 연결기준 매출액 1,509억, 영업이익 75억원, 당기순이익 701억원을 기록한 2022년(57기) 재무제표를 승인했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆아리바이오 ‘근력개선’ 천연원료, 식약처 개별인정형 원료로 승인
-강황추출물 ‘커큐민’, 인체적용시험 성공적 완료
㈜아리바이오 천연물연구소(소장 서보승)는 퇴행성 신경질환 분야 R&D의 일환으로 발굴해 온 근력개선 천연원료(강황추출물) ‘커큐민’이 식품의약품안전처로부터 개별인정형 원료로 첫 승인을 받았다고 밝혔다.
고령화 시대 노인과 중장년층의 근육량 감소는 치매, 뇌졸중 등 퇴행성 신경질환과 심혈관질환, 대사성 질환의 위험과 관련이 깊다는 것이 지속적으로 제기되고 있다. 특히 근력 운동은 뇌와 근육 사이의 뉴런과 시냅스의 연결을 촉진하고, 뇌 기능 관여하는 단백질의 농도를 증가하고 몸의 염증 반응을 줄여 뇌를 건강하게 유지하는데 중요한 인자다. 미국 질병통제예방센터는 2016년 근감소증에 최초로 질병코드를 부여했고 세계보건기구도 질병으로 분류했다. 우리나라도 2021년 근감소증에 질병 코드를 부여했다.
아리바이오 천연물연구소는 치매 극복이라는 기업 사명에 맞추어 치매 신약개발과 관련 파이프라인을 확보하는 한편, 개별인정형 기능성식품 원료 개발을 목표로 치매와 관련이 있는 천연물 스크리닝을 2019년부터 다각도로 진행했다. 그 결과 표준화와 안전성, 기능성을 고려해 근력개선에 도움을 주는 강황 추출물에 대해 개별인정형 원료개발에 매진, 자체 구축한 AI플랫폼 (ARIDDTM)을 기반으로 예측 기전을 수립하고 실증적 근거 마련을 위해 대학과 공동연구를 진행했다.
대구한의대 연구팀(구세광·송창현 교수)과 세종대 심순미 교수팀이 ‘노화로 인한 근 감소 예방을 위한 강황추출물(커큐민)의 근육 형성 기전과 근육 단백질 붕해 억제에 대한 과학적 입증’을 주제로 연구에 나섰다. 그 연구결과는 지난 2021년 국제학술지인 ‘Agricultural and Food Chemistry’(IF 5.895)의 표지 논문으로 소개됐을 뿐만 아니라 ‘Antioxidants’(IF 7.38)에는 노화에 의한 근 감소 원인으로 알려진 염증억제(항염)에 대한 명확한 기전 연구결과를 게재하며 우수한 과학적 근거를 마련했다.
또한 사람을 대상으로 강황추출물의 인체 적용시험도 성공적으로 완료했다. 국내 19~65세 성인 62명과 50~85세 성인 70명을 대상으로 12주간 규칙적인 운동과 강황추출물 복용을 시켰을 때 골격근양과 근육의 굴근(굽히는 힘)과 신근 (펴는 힘)의 근력 발달이 위약군 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다. 특히 50세 이상의 경우 발달된 근육에 의해 통계적으로 유의미하게 보행(걷기)이 개선되는 것을 확인했다.
아리바이오는 현재 미국 임상3상 중인 경구용 치매치료제 AR1001을 중심으로 퇴행성 뇌질환 파이프라인으로 혁신 신약개발에 박차를 가하는 한편, ARIDDTM 플랫폼을 활용한 개별인정형 소재 개발 R&D를 강화해 기업경쟁력을 지속적으로 높여가고 있다.
서보승 아리바이오 천연물연구소장은 “강황추출물의 개별인정형 등록에 대해 근력개선 뿐만 아니라 치매 등 퇴행성 신경질환 예방을 위한 다양한 접근으로 기억력 개선을 추가해 경도인지장애 예방을 위한 2중 기능성을 연구하고 있다”며 ”특히 기억력 개선 추가 기능성은 2019년부터 2022년까지 중소기업벤처부의 지원을 받아 식약처에 개별인정형 허가 심의를 신청한 상태다”라고 소개했다.
근력개선을 돕는 강황추출물(커큐민) 천연 원료가 식약처로부터 개별인정형 원료로 인정된 것은 국내 최초이며 아리바이오가 유일하다. ‘개별인정형 원료’는 원료 표준화를 완료하고 세포, 동물, 인체적용시험 연구에 관한 과학적 근거를 기반으로 식약처 기능성원료 인정심사 전문위원의 심의를 통해 인정된다. 개별인정형 원료로 인정되면, 다년간 제조, 판매권리가 독점 부여된다. <박해성·phs@kha.or.kr>
