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[TODAY 제약·산업계 포커스] 2022년 1월 19일자
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[TODAY 제약·산업계 포커스] 2022년 1월 19일자
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  • 승인 2023.01.19 06:00
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제약, 바이오, 의료기기 등 보건의료 산업계 이모저모

◆GC녹십자 혁신신약, FDA 희귀소아질환의약품에 지정
-노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III A)

GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 1월 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상연구를 진행한다. 이후 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼, 양사 공동으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억200만 달러(약 1,259억원)의 가치를 인정받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나가겠다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>


◆KRPIA, 한국119청소년단에 5천만원 후원
-청소년 안전 및 응급처치 교육 강화 지원

119청소년단 윤명오 총재와 KRPIA 이영신 부회장(사진 왼쪽부터)
119청소년단 윤명오 총재와 KRPIA 이영신 부회장(사진 왼쪽부터)

한국글로벌의약산업협회(KRPIA, 회장 오동욱)는 한국119청소년단(이하 119청소년단, 총재 윤명오)과 1월 17일 다양한 응급 상황에 미리 대비하고, 미래 안전리더로 청소년들이 성장하기 위한 교육 강화 지원을 위해 5천만원을 기부하는 후원 약정식을 가졌다.

1963년부터 창단된 119청소년단은 국내 유일의 소방안전 관련 청소년 단체로, 어려서부터 올바른 안전 의식과 습관을 기르고, 안전을 중시하는 건강한 청소년 육성을 목표로 하고 있으며, 현재 전국의 유치원, 초, 중, 고, 대학교, 지역단으로 2만5천여 명의 청소년단이 활동 중이다.

KRPIA는 이번 후원을 통해 119청소년단의 안전사고와 관련된 응급처치 교육과 캠페인 활동 및 안전캠프를 지원할 예정이다. 특히 이번 후원금은 예측 불가능한 응급사고에 미리 대비할 수 있도록 CPR(심폐소생술)을 포함한 응급처치 교육, 매뉴얼 개발 등 자라나는 청소년들의 건강과 안전을 책임지는 119청소년단 교육 강화 활동에 사용될 예정이다.

119청소년단 윤명오 총재는 “청소년 안전교육에 관심을 가져주신 KRPIA 관계자께 감사드린다”며 “한국의 미래를 책임질 청소년들이 우리 사회의 안전리더 역할을 할 수 있도록 지속적인 관심을 부탁드린다”고 말했다.

KRPIA 이영신 부회장은 “국민 건강 증진과 환자의 생명을 최우선으로 하는 협회가 기업시민으로서 자라나는 청소년들에게 보다 안전하고 건강한 사회를 만들어 가는데 기여할 수 있어서 기쁘다”며 “앞으로 안전 및 응급처치 실습 및 교육 강화를 통해 대한민국 국민이라면 누구나 응급 상황에서 생명과 안전에 대한 높은 의식과 현명한 대처가 가능한 사회가 되길 바란다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>


◆아리바이오 치매치료제 ‘AR1001’, 국내임상 지원받는다
-KoNECT 공익적 임상시험 지원사업 첫 대상 선정

㈜아리바이오(정재준 대표이사)는 치매치료제 AR1001이 보건복지부 산하 국가임상시험지원재단(배병준 이사장)으로부터 공익적 임상시험 지원사업 첫 대상으로 선정됐다고 1월 18일 밝혔다.

이에 배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 1월 17일 판교 아리바이오를 방문해 연구 관계자 등 임직원을 격려했다. AR1001은 다중기전 다중효과로 현재 미국 FDA 임상3상이 순조롭게 진행 중인 경구용 치매치료제다.

국가임상시험지원재단(KoNECT)은 우리나라의 임상시험 기반 조성과 임상 전문인력 육성, 국내외 투자 유치 등 임상시험 산업 전반에 관한 지원사업을 총괄하는 국가 전문기관이다. 임상시험 환경 변화에 적극 대응하고 국민의 신약접근성 향상과 제약기업의 신약개발 기간 및 비용단축 등 국가 임상시험·연구 경쟁력을 강화하기 위해 설립됐다. 산업적 측면에서의 제약산업 육성 뿐만 아니라 공익 목적의 임상시험에 대한 종합적이고 체계적인 지원을 하고 있다.

아리바이오는 KoNECT과의 협력으로 향후 AR1001 국내 임상시험 실현가능성 제고를 위한 타당성(feasibility) 서비스, 최적 연구자 및 연구 병원 탐색 및 소개, 한국 임상시험 참여 포털 및 상담센터 연계를 통한 참여환자 모집 등을 중심으로 포괄적 지원을 받게 된다.

아리바이오 경구용 치매치료제 AR1001은 지난해 12월 최종 임상 첫 환자 투약을 시작으로 미국 전역에서 참여자 모집과 투약이 진행 중이다. 독자적인 임상 프로토콜을 마련해 미국 FDA와 임상3상을 성공적으로 착수, 한국 바이오 신약 임상 역사에 중요한 발자취를 이어가고 있다.

아리바이오 정재준 대표이사(이학박사)는 “혁신 치매치료제에 대한 정부의 기대와 관심 속에 국가임상시험지원재단(KoNECT)이 인정하는 공익적 임상시험 지원 첫 대상으로 선정돼 막중한 사명과 자부심을 느낀다”며 ”아리바이오가 쌓아 온 글로벌 임상 노하우를 활용해 AR1001의 성공은 물론, 한국의 신약 개발 경쟁력을 강화하는데 보탬이 될 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다. <박해성·phs@kha.or.kr>


◆모더나 RSV 백신 후보물질, 임상3상에서 효능 입증
-호흡기 세포융합 바이러스…고령자 대상 임상에서 1차 평가 변수 충족

모더나는 1월 18일 자사의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 후보물질 mRNA-1345의 개발을 위해 고령자를 대상으로 진행 중인 3상 임상시험 ‘ConquerRSV’의 주요 데이터를 발표했다.

미국의 독립적인 기관인 ‘데이터 및 안전성 모니터링위원회(DSMB)’의 검토에 따라, 모더나의 mRNA-1345는 ‘2개 이상의 증상으로 정의되는 RSV와 연관된 하기도 질환(RSV-LRTD)’에 있어 83.7%의 백신 효능(VE)을 입증하는 등 모든 주요 평가 변수를 충족했다. 해당 결과를 바탕으로 모더나는 2023년 상반기에 규제 당국에 승인을 신청할 계획이다.

모더나 스테판 방셀 CEO는 “이번 임상3상 데이터는 고무적이며, 코로나19 백신 ‘스파이크박스’ 이후 모더나의 mRNA 전염병 백신 플랫폼이 긍정적인 임상 3상 결과를 도출한 두 번째 사례이다”라며 “전체 임상 데이터가 공개된 후 다가오는 감염 질환 관련 의학 컨퍼런스에서 결과를 공유할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

또한 “호흡기 질환은 인류의 건강에 상당한 영향을 미치고 입원의 주요 원인이라는 점에서 공중 보건의 주요 우선순위다”라며 “이러한 이유로 모더나는 mRNA-1345 RSV 백신 후보 외에도 코로나19, 인플루엔자 및 사람 메타뉴모바이러스를 포함한 호흡기 질환을 유발하는 주요 바이러스를 표적하는 호흡기 mRNA 백신 포트폴리오 개발에 전념하고 있다“고 덧붙였다.

ConquerRSV 시험은 미국을 포함한 22개국의 60세 이상 성인 약 3만7천명을 대상으로 진행된 무작위 이중 맹검 위약-대조군 연구이다. 주요 평가 변수는 2개 이상의 증상 또는 3개 이상의 질병 증상으로 정의된 RSV 하기도 질환(RSV-LRTD)의 두 가지 정의를 기반으로 했다.

2개 이상의 증상이 있는 RSV 하기도 질환(RSV-LRTD) 64건에 대한 분석을 기반으로 진행된 중간 분석에서 위약군은 55건, mRNA-1345 투여군은 9건이 발생했다. 3개 이상의 증상이 있는 RSV 하기도 질환(RSV-LRTD)은 20건이 관찰됐다. 이 중 17건은 위약군에서 나머지 3건은 mRNA-1345 투여군에서 관찰됐다. 3개 이상의 증상에 의해 정의된 RSV 하기도 질환 (RSV-LRTD)의 효과를 측정하는 또 다른 주요 평가 변수인 백신 효능은 82.4%로 충족됐다. 현재 임상시험이 진행 중이며, 중증 RSV를 포함한 사례가 누적됨에 따라 추가적인 효능 분석이 계획돼 있다.

또한 미국의 데이터·안전성 모니터링 위원회(Data and Safety Monitoring Board, DSMB)가 안전성 데이터에 대한 리뷰를 진행한 결과, mRNA-1345는 내약성이 우수했으며 안전성이 확인됐다.

모더나는 피어리뷰 (peer review)를 위한 자료를 제출하고, 향후 관련 학회에서 관련 데이터를 발표할 예정이다. <박해성·phs@kha.or.kr>


 


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