[TODAY 제약·산업계 포커스] 2024년 2월 14일자

◆대웅제약, 인니서 줄기세포치료제 생산·연구 거점 확보
-한국 제약사 최초 처리허가 획득…재생의료 시장 공략 성공적 첫 걸음

대웅제약이 인도네시아에서 재생의료 시장 공략을 본격화한다.

대웅제약은 현지법인 대웅바이오로직스 인도네시아(Daewoong Biologics Indonesia, DBI)가 인도네시아 보건부로부터 ‘줄기세포 처리시설(Lab Operational License, LOL)’ 허가를 취득했다고 2월 13일 밝혔다.

줄기세포 처리시설 허가는 줄기세포를 연구하고 생산하는 시설에 대한 허가다. 인도네시아보건부(Ministry of Health, MOH)와 식약처(BPOM)가 시설의 위생, 안전, 품질 관리와 관련한 공정 전반의 역량 검증을 비롯해 현장 실사를 통해 최종 승인한다. 현재까지 허가를 획득한 기업은 대웅바이오로직스 인도네시아를 포함해 총 11곳이다.

줄기세포는 모든 종류의 세포로 분화가 가능하고 스스로 복제할 수 있는 세포로 손상된 조직, 장기를 재생하는데 꼭 필요하다. 대웅제약은 이번 ‘줄기세포 처리시설’ 허가 취득을 통해 재생의료 사업의 핵심인 줄기세포를 현지에서 취급할 수 있게 됐다.

인니 세포치료제 사업 가속화…13조원 시장 공략
대웅제약이 재생의료 사업의 핵심인 ‘줄기세포’에 대한 처리허가를 획득하며, 사업 가속화를 예고한 인도네시아의 제약 시장 규모는 2022년 기준 약 13조원에 달한다. 오는 2026년에는 약 18조원으로 성장할 것으로 예상된다. 이는 인도네시아의 인구증가와 그에 따른 빠른 고령화로 암, 퇴행성 뇌 질환을 포함한 난치성 질환의 유병률이 증가가 예상되기 때문이다.

대웅제약은 현지법인 대웅바이오로직스 인도네시아를 통해 현지 병·의원과 협력체계를 구축하고 난치성 질환 치료를 위한 연구를 추진한다. 병·의원에서 사용될 수 있는 줄기세포에 대한 생산, 처리 공정을 자체적으로 수행해 필요 기관에 제공하는 것을 시작으로 △재생치료술 △세포치료제 △바이오 소재 에스테틱 시장에 진출할 계획이다.

바이오시밀러 시장 개척…인니 바이오 재생의료 산업 동반성장 강화
대웅제약은 인도네시아 재생의료 선도라는 비전 하에 지난 2012년부터 현지 정부 및 산업 관계자와의 동반성장에 주력해왔다.

대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약이 현지 재생의료 및 에스테틱 시장 진출을 위해 2021년에 설립한 법인으로, 자바베카 산업 지역 내 치카랑에 △세포치료제 생산공장 △화장품 생산공장 △실험실 등을 보유하고 있다. 대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약 용인세포치료센터가 보유한 줄기세포 임상, 연구, 생산 전 단계에 걸친 고도화된 개발 기술을 집약한 시설이다. 대웅제약은 대웅바이오로직스 인도네시아에 한국의 최신 전문 세포치료제 개발 기술을 이전하고 용인세포치료센터와 지속적인 협력을 통해 현지 재생의료 산업의 동반성장을 모색할 예정이다.

대웅제약 관계자는 “현지 진출한 국내기업 중, 최초로 줄기세포 처리시설 허가를 획득한 만큼 바이오 재생의료는 물론 난치성질환 치료제 연구개발 및 사업화도 함께 추진할 것”이라며 “지난 10여 년간 기술이전 및 인재육성 등을 통해 인도네시아 제약바이오 산업과 동반성장을 이끈 현지화 전략을 고도화해 인도네시아가 글로벌 바이오허브로 성장하는데 앞장설 것이다”라고 전했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

‘헴리브라’, 1세 미만 A형 혈우병 환자에서도 약효·안전성 입증
-JW중외제약…HAVEN 7 연구 중간결과 국제학술지 게재
-헴리브라 투약 후 자연출혈 미발생…“예방요법 목적 달성”

JW중외제약은 만 1세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 ‘Blood’에 게재됐다고 2월 13일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

지난해 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐지만 8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 국내 급여 혜택을 받지 못하고 있다.

미국 미시간대학교 소아병리학 스티븐 파이프(Steven Pipe) 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다. 연구팀은 환자들을 대상으로 지난 2021년 2월부터 100.3주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다.

임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였으며 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다.

연구팀은 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여한 뒤 출혈 횟수와 이상반응 여부 등을 평가했다. 그 결과 헴리브라 투약 기간동안 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했다. 모두 외상성 출혈이었으며 자연출혈은 발생하지 않았다.

파이프 교수는 “혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현”이라며 “헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성한 것”이라고 설명했다.

아울러 안전성 측면에서는 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상반응이 발견되지 않았다.

JW중외제약 관계자는 “1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆한독, 글로벌기업 ‘소비’와 합작법인 설립
-희귀질환 비즈니스 수행 장기적인 전략적 협력모델 구축
-소비가 보유한 혁신적인 파이프라인 국내에 도입 계획

한독(대표이사 김영진·백진기)이 2월 6일 이사회를 통해 글로벌 바이오제약기업 ‘소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)’와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립하기로 결의했다.

한독은 작년 10월 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 첫 번째 협력으로 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리’와 ‘도프텔렛’의 국내 허가를 진행하고 있다.

이번 합작법인 설립에 따라 한독은 소비와의 협력뿐 아니라 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 보다 강화할 수 있게 됐다. 한독과 소비는 올해 상반기 중 합작법인을 설립하고 앞으로 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제들을 지속적으로 국내에 선보일 계획이다.

김영진 한독 회장은 “소비는 혁신적인 희귀질환 치료제로 가파른 성장을 이어가고 있는 바이오제약기업으로, 이번 합작법인 설립을 통해 한독과 소비의 장기적인 전략적 협력모델을 구축하게 됐다”며 “한독이 보유한 희귀질환 비즈니스 경쟁력과 소비가 보유한 혁신적인 파이프라인의 시너지효과를 통해 보다 많은 희귀질환 환자들이 치료의 기회를 얻을 수 있도록 하겠다”고 말했다.

귀도 욀커스(Guido Oelkers) 소비 CEO는 “한국 환자들에게 기여하는 것은 소비의 글로벌 비즈니스 확대에 매우 중요한 사안으로, 소비의 치료제들은 주요 선진국 시장에서 의료적 요구를 충족해왔다”며 “한독은 한국 내에서 희귀질환 비즈니스에 대한 깊은 이해와 경험이 있는 파트너로, 엠파벨리와 도피텔렛을 시작으로 한국 내 혁신 치료제를 제공하기 위해 한독과 협력을 하는 것에 많은 기대를 하고 있다”고 말했다.

소비는 희귀질환 전문 제약바이오 글로벌기업으로 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있다. 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전역에 걸쳐 1,800명의 직원이 근무하고 있다. 주요 제품으로는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제 ‘엠파벨리’와 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) ‘도프텔렛’ 등이 있다.

한독은 희귀질환 분야에 집중하고 있는 혁신적인 글로벌 기업들과 협업을 확대하며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화해가고 있다. 악텔리온, 알렉시온과의 협업을 통해 희귀질환 비즈니스를 강화해왔으며 악텔리온과 알렉시온이 글로벌 제약기업에 인수 합병되며 계약이 종료된 이후에도 한독은 새로운 제품 도입을 통해 희귀질환 비즈니스 리더십을 지속 강화해가고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆젬백스 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’, FDA 2상 IND 승인

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 2월 9일(현지시간) 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제인 ‘GV1001’의 2상 임상시험계획(IND)을 FDA로부터 승인받았다고 13일 밝혔다.

이번 승인으로 젬백스 GV1001의 PSP 글로벌 신약 개발이 본격화된다. PSP는 아직 치료제가 없다. 파킨슨병과 유사한 증상으로 파킨슨 증후군 중 하나로 분류되지만, 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 파킨슨병에 사용되는 약물에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다.

젬백스는 이번 임상시험을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인한다는 계획이다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여하며, 30~40개 기관에서 진행된다. 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획하고 있다.

젬백스는 이미 국내에서 PSP 임상시험을 진행하고 있다. 지난 6월 첫 환자를 시작으로 현재까지 59명(79%)의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.

GV1001은 PSP 전임상시험에서도 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다.

인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 GV1001은 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려져 있다. PSP 전임상시험과 알츠하이머병 임상2상 시험에서 유효성을 입증한 데 이어 국내외 PSP 임상2상 시험에서도 긍정적 데이터를 확보할 것으로 기대된다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 뇌 내 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전이 확인된 신약 물질”이라며 “국내에 이어 글로벌 무대에서도 치료 효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

한편, 젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 한국희귀필수의약품센터에서 지정 추천서를 발급받아 식품의약품안전처에 희귀의약품 지정 신청을 마친 상태이다. 국내 2상에서 유효성을 확인하면 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다. 젬백스는 향후 FDA 등 해외에서도 GV1001의 희귀의약품 지정을 위한 절차를 진행할 예정이다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆동서메디케어 ‘셀리프’, 중동에서 새로운 암 치료기기로 큰 주목
-이동형 고주파 온열기 ‘CPB-2100’에 바이어들 관심 쏠려
-6방향 자유로운 암(Arm) 이동, 온열 전극 자동 원위치 기능 제공

중동 최대 규모 바이오헬스케어 박람회인 ‘아랍헬스’ 전시회에서 국내 업체가 개발한 암 치료기기가 현지 바이어들에게 많은 관심을 받았다.

그 주인공은 동서메디케어의 암치료용 이동형 고주파 온열암 치료기기 ‘셀리프’이다.

동서메디케어(대표 김상한)는 지난 1월 29일부터 2월 1일까지 두바이에서 열린 아랍헬스에서 자체 개발한 ‘암치료용 고주파 온열기’인 ‘셀리프(Celief) CPB-2100’을 선보였다.

CPB-2100은 △6방향 자유로운 암(Arm) 이동 △온열 전극 자동 원위치 기능 등을 제공해 치료 효과를 높이고 환자의 편리성을 극대화한 제품으로, 환자의 안전을 위해 △4개의 긴급정지 기능 △피부 화상 방지를 위한 최신 쿨링 시스템 등이 탑재돼 있다.

동서메디케어는 2023년 세계 최대 의료기기 전시회인 독일 메디카(MEDICA)에 참가해 해외시장에 ‘셀리프(Celief) CPB-2100’를 처음으로 선보인 바 있다.

이번 아랍헬스에서는 47개국 이상의 국가에서 바이어들이 관심을 갖고 상담을 진행했으며, CPB-2100를 살펴본 상당수의 바이어들은 매우 긍정적인 평가를 내리며 기기 도입과 관련한 적극적인 문의를 나눴다.

현장에서 바이어들과 상담한 김하늘 동서메디케어 실장은 “암치료용 고주파 온열기인 CPB-2100은 한국 최초로 개발된 이동형 고주파 온열암치료기로 소개했다”며 “기존 암치료의 부작용인 탈모나 통증 문제를 해결할 수 있는 기기로 혁신성과 안전성을 중점으로 소개했다”고 밝혔다.

동서메디케어는 두 차례 글로벌 의료기기전시회에서 CPB-2100에 대한 호평과 관심이 대리점 요청으로 이어지자 수출을 위한 필수조건인 CE 인증서 발급에 전력한다는 방침이다. CE 인증서를 획득하면 제조사나 공인 대리점은 EU 국가에서 상품을 판매할 수 있으며, 그에 준하는 공신력을 갖게 된다.

김상한 동서메디케어 대표는 “세계 시장에서 ‘암치료용 고주파 온열기’ 시장성과 경쟁력을 확인한 만큼, 우선 CE 인증서 발급에 전사적인 노력을 하고 동시에 CE 없이도 수출이 가능한 러시아 등 일부 국가에 식품의약품안전처(KFDA) 허가를 이용해 가능한 인증을 받고, 2025년부터 해외 수출이 가능하도록 준비해 나갈 예정”이라고 밝혔다.

한편 동서메디케어는 오는 3월 14일부터 17일까지 서울 코엑스에서 열리는 KIMES(국제의료기기병원설비전시회)에서 신제품인 ‘셀리프(Celief) CPB-1300’을 소개할 예정이다. <박해성·phs@kha.or.kr>