희귀질환 의약품에 대한 비용효과성 평가 등의 절차 없이 보건복지부 장관이 요양급여 대상으로 지정·고시가 가능하도록 법개정이 추진된다.

자유한국당 박인숙 의원(서울 송파갑·사진)은 7월17일 이같은 내용을 담은 ‘희귀질환관리법’ 일부개정법률안을 대표 발의했다.

현행법은 희귀질환의 진단 및 치료에 사용되는 의약품에 대한 요양급여대상 여부의 결정은 일반 의약품과 동일하게 투약비용, 임상효과의 개선 정도 및 경제성 등 비용효과성 평가를 거치도록 하고 있다.

반면 대체 가능한 다른 치료법이 없거나 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우, 대상 환자가 소수로 근거생산이 곤란하다고 인정되는 경우 등 예외적인 경우에만 경제성 평가 자료의 제출을 생략할 수 있다.

그러나 이러한 예외 기준의 적용 범위가 협소하고 모호해 일부 의약품에만 적용이 되다보니 상당수의 고가 희귀질환 의약품들이 경제성·비용효과성 등을 문제로 급여 등재가 원활하지 않아, 희귀질환 환자들의 의약품 접근성이 떨어진다는 지적이 제기돼 왔다.

이에 개정안은 법의 목적에 ‘치료접근성 강화’를 포함시키고, 법이 정하는 희귀질환 관련 의약품에 대하여 ‘국민건강보험법’이 정하는 평가 절차 없이도 보건복지부 장관이 요양급여대상으로 지정 고시할 수 있도록 하는 내용을 담았다.

박 의원은 “희귀질환 의약품의 급여등재기간은 환자의 생명과 직결된 경우가 많아 다른 의약품들처럼 경제성에 치우쳐 틀에 박힌 방식으로 평가하다보면 결국 의약품접근성이 떨어져 국민의 생명을 위협하는 결과를 가져올 것”이라며 “어떤 희귀질환도 정책 혜택에서 소외되지 않도록 정말 필요한 경우에는 예외적용도 필요하다”고 취지를 밝혔다.